2026.10.27 실적 발표 콜 — 비만·AATD RNA 치료제 개발 진전
3분기 말 현금 $4.31억, 2028년 3분기까지 운영 자금 확보했어요.
매출 $0억 (예상 $0억) · EPS $-0.30 (예상 $-0.33)
핵심 발언
"만성적으로 장기간 인크레틴(비만 치료제) 치료를 유지하는 데 어려움이 있는데, WVE-007은 1년에 한두 번만 맞아도 체중이 다시 늘지 않게 할 수 있는 새로운 가능성을 보여줘요."
"조만간 Chris Wright가 더 자세히 설명하겠지만, 최근 FDA와의 미팅 이후 WVE-006의 AATD 임상은 단일 등록 임상시험으로 진행할 계획이에요. 별도의 추가 확인 임상 없이도 신속 승인과 최종 승인을 모두 노릴 수 있는 효율적인 경로가 될 거예요."
"내부 파이프라인 외에도, PRISM 플랫폼과 자체 화학 기술이 계속해서 가치를 입증하고 있어요. 최근 GSK가 개발 후보를 선정한 것도 그 예시예요."
질문과 답 17
FDA 임상 규모와 승인 기준
질문 (Rick Bienkowski · Ladenburg): WVE-006의 주요 임상시험 규모가 얼마나 될지, 그리고 완전 승인이 바이오마커만으로 가능한지 아니면 기능적 결과 증거가 필요한지 궁금해요.
답: 회사는 1년 중간 분석과 2년 후 최종 분석이 포함된 단일 효율적 연구로 가속 승인과 완전 승인을 모두 지원할 계획이라고 했어요. 경쟁상 이유로 바이오마커 전략의 세부 내용은 밝히지 않지만, 단백질을 정량할 수 있는 검증된 LC-MS 분석법이 있다고 했어요.
"예상된 설계는 별도의 확인 연구 없이 단일 연구로 진행하는 것이에요." — Paul Bolno (CEO)
입체화학 플랫폼의 가치와 Wave에서의 역할
질문 (Joon Lee · UBS): 노벨상이 Wave의 입체화학 플랫폼을 어떻게 인정하는지, 그리고 Monika가 Wave에서 어떤 역할을 할지 궁금해요.
답: 회사는 키랄리티(분자 구조의 방향성)에 대한 인정이 생물학과 신약 설계에서 입체화학의 중요성을 보여준다고 했어요. Wave는 쥐에서 사람으로 효율적으로 옮길 수 있는 일관되고 프로그래밍 가능한 플랫폼을 구축했다고 했어요. Monika는 바로 파트너십 논의에 들어가고 임상, 전임상, 플랫폼 파트너십의 중장기 계획을 세울 거라고 했어요.
"저는 10년 넘게 Wave를 지켜봐 왔고, 회사가 성숙해지면서 siRNA와 RNA 편집 분야의 선두 기업으로 떠오르는 것을 파트너십 대상으로 계속 주시해 왔어요." — Monika Vnuk
WVE-007 체중감량과 AATD 등록
질문 (Reem Al-Ahmad · William Blair): WVE-007이 높은 기저 비만도를 가진 환자에서 12개월에 5% 체중감량이 가능할지, 그리고 AATD 등록은 경쟁사와 비교해 어떨지 궁금해요.
답: 회사는 2상 A단계에서 높은 기저 비만도가 2상/3상으로 넘어가는 데 일관되며, 모델링과 전임상 결과를 바탕으로 1년 후 5% 체중감량 가능성을 뒷받침한다고 했어요. AATD는 환자 등록자료와 재단, 주요 전문가와의 협력을 통해 전 세계적으로 좋은 등록을 기대하며, 폐와 간 질환 환자 모두를 연구할 계획이라고 했어요.
"이들과 협력해 수천 명의 환자가 포함된 등록자료를 임상시험에 활용할 거예요." — Chris Wright
가속 승인을 위한 1년 중간 기준
질문 (Jean · Citi): 가속 승인을 위한 1년 중간 분석에서 충족해야 할 기준이 무엇이고, 현재 데이터가 그 기준을 충족하는지 궁금해요.
답: 회사는 구체적인 내용은 밝히지 않지만, 1년 시점에서 MZ 환자와 유사한 결과를 내는 것이 기준이라고 했어요. 즉, M이 50% 이상이거나 MZ 환자 범위로 증가하고, Z는 감소하며, 급성기 반응이 재현되는 것으로, 현재 데이터에서 이미 이런 모습을 보였다고 했어요.
"우리가 목표로 하는 것은 MZ와 유사한 표현형을 회복하는 것으로, M이 50% 이상이거나 MZ 환자 범위로 증가하고, Z는 감소하며, 감염이나 폐 염증 등 조직이 가장 보호가 필요한 시점에 M이 증가하는 급성기 반응이 재현되는 것이에요." — Chris Wright
체중 외 체성분 평가 지표
질문 (Ananda Ghosh · H.C. Wainwright): FDA와 DEXA, 허리둘레 등 체중감량 외 체성분 평가 지표 사용에 대해 논의한 적이 있는지 궁금해요.
답: 회사는 건강한 체중감량이란 체지방과 내장지방 감소에 초점을 맞추는 것이며, FDA와 환자 단체와 계속 논의할 예정이라고 했어요. 이런 체성분 지표는 이미 임상시험에서 측정하고 있고, 임상 및 규제 환경 변화와도 맞는다고 했어요.
"우리는 규제 기준을 충족하고, 장기적으로 환자에게 의미 있는 체성분 개선을 라벨에 반영할 수 있도록 임상시험에서 모두 측정하고 있어요." — Paul Bolno (CEO)
단일 임상과 확인 연구
질문 (Salim Syed · Mizuho): FDA가 RNA와 DNA를 다르게 취급했는지, 아니면 Wave가 가속·완전 승인을 모두 포함하는 단일 임상 설계를 제안한 것인지 궁금해요.
답: 회사는 FDA의 기준이 점점 일치하고 있다고 보고, 2년간 단일 임상으로 완전 승인을, 1년 시점에서 가속 승인을 받을 수 있도록 설계한 팀의 전략을 강조했어요. 단일 임상 설계는 환자와 자본 모두에 효율적이기 위한 Wave의 전략이었다고 했어요.
"이것은 우리 팀의 전략이었고, 단일 임상 설계로 최대한 빨리 완전 승인을 받고, 동시에 가속 승인도 받을 수 있도록 한 것이에요." — Chris Wright
등록 임상 등록 시점과 WVE-007 2상 A단계 중간 분석
질문 (Joe Schwartz · Leerink Partners): WVE-006 용량이 확정된 후 등록 임상 등록은 언제 시작하는지, WVE-007 2상 A단계에서 3개월 중간 분석이 있는지와 시점이 궁금해요.
답: 회사는 RestorAATion-2가 진행 중이며, 600mg 다회 투여 데이터를 바탕으로 주요 임상 용량과 투여 간격을 결정해 그때 업데이트를 제공할 거라고 했어요. WVE-007 2상 A단계는 올해 안에 결과를 발표할 수도 있고, 이번 분기 내에 3개월 또는 6개월 데이터 중 어디서 끊을지 결정할 예정이라고 했어요. 3개월 데이터는 체성분, 6개월 데이터는 체중감량에 더 도움이 된다고 했어요.
"600mg 다회 투여 데이터를 확보하면, 주요 임상에서 사용할 용량과 투여 간격을 더 잘 파악할 수 있고, 그때 업데이트를 제공할 거예요." — Chris Wright
AATD 완전 승인 지표
질문 (Ben Burnett · Wells Fargo): AATD 완전 승인을 뒷받침할 수 있는 평가 지표가 무엇이고, 일부는 통계적으로 더 유리한지 궁금해요.
답: 회사는 경쟁상 이유로 구체적인 평가 지표는 밝히지 않았지만, FEV1은 현실적인 기간이나 환자 수로는 적합하지 않다고 했어요. 대신 악화 빈도, 호흡기 증상 설문, CT 밀도 측정 등 유럽에서 승인에 사용된 지표가 있으며, 이로 더 짧고 통계적으로 유리한 임상이 가능하다고 했어요.
"FEV1은 AATD에서 현실적인 기간과 환자 수로는 적합한 평가 지표가 아니에요." — Chris Wright
시장 수용성과 복합 요법 승인 기준
질문 (Yun Zhong · Wedbush): WVE-007 단독 요법에서 환자들이 원하는 체중감량 폭이 어느 정도인지, GLP와의 병용에서는 추가 체중감량만으로 승인이 가능한지, 아니면 추가 이점이 필요한지 궁금해요.
답: 회사는 규제 기준은 체중감량 비율이지만, 지방을 줄이고 근육을 보존하는 것이 건강과 미용 모두에 이롭다고 했어요. 근육 무게만큼 지방을 더 줄여야 한다고 했어요. 병용의 경우, 단독 요법이 규제 기준을 충족하면 별도 승인은 필요 없고, 규제 당국은 인크레틴에 다른 약을 추가할 때의 효과를 본다고 했어요.
"규제 기준을 충족하면 병용에 대해 별도 승인이 필요 없어요." — Paul Bolno (CEO)
600mg WVE-007 데이터에서 기대할 점
질문 (Whitney Ijem · Canaccord Genuity): 600mg WVE-007 데이터에서 어떤 점을 기대해야 하는지, 600mg이 유지 요법이나 병용에 쓸 수 있는지 궁금해요.
답: 회사는 600mg 단일 증량 투여로 안전성, 약동·약력학, 지속 기간 정보를 얻어 노출 모델을 완성하고 연 1–2회 투여 간격을 결정할 수 있다고 했어요. 더 낮은 단일 용량에서도 이미 상당한 효과가 있었고, 2상 A단계에서 선택될 용법도 충분히 오래가는 효과를 보일 것으로 기대한다고 했어요.
"600mg 투여는 용량, 지속 기간, 투여 간격에 대한 정보를 더 얻기 위한 것이에요." — Chris Wright
WVE-006 600mg의 추가 이점
질문 (Dani Brill · Truist): 이미 MZ와 유사한 표현형이 확인된 상황에서 600mg 투여가 어떤 추가 이점을 주는지, 월 1회보다 적은 투여 빈도를 어떻게 정당화할지 궁금해요.
답: 회사는 600mg 투여가 전체 노출과 지속 기간을 평가하는 모델링 곡선을 완성해, 주요 임상에서 최적의 용법과 투여 빈도를 정하는 데 도움이 된다고 했어요. 이전 용량(200 격주, 400 월 1회)도 노출 평가에 참고가 되고, 600mg은 후속 연구 모델을 더 정교하게 만든다고 했어요.
"600mg 월 1회 투여는 전체 노출과 지속 기간 모델링 곡선을 완성해 최적의 용법을 찾는 데 도움이 돼요." — Paul Bolno (CEO)
AATD 분석법에 대한 FDA 유연성
질문 (Steve Seedhouse · Cantor Fitzgerald): AATD 3상에서 FDA가 분석법에 얼마나 유연했는지, 업계가 표준화된 분석법이 필요한지 궁금해요.
답: 회사는 FDA가 Wave의 분석법을 꼼꼼히 검토했고, 등록 임상에서 해당 분석법 사용에 만족했다고 했어요. 초기 연구부터 등록 임상까지 일관되게 쓸 수 있는 잘 검증된 분석법이 있으면, 자연 경과 집단과의 비교도 가능해진다고 했어요.
"FDA가 우리 분석법을 꼼꼼히 검토한 결과, 등록 임상에서 그 분석법을 사용하는 데 만족했어요." — Paul Bolno (CEO)
400mg과 600mg 용량 반응
질문 (Catherine Novack · JonesTrading): 400mg과 600mg 월 1회 투여에서 어떤 용량 반응을 기대하는지, 다회 투여가 MZ 비율 개선에 도움이 되는지 궁금해요.
답: 회사는 GalNAc 분포와 시간에 따라 단백질 생산이 회복될 수 있고, 낮은 용량에서도 이미 강한 반응을 보여 MZ 환자와 유사한 M 비율을 달성했다고 했어요. 다회 투여는 Z 감소를 더 빠르게 할 수 있고, 기존 데이터로 이미 기대하는 MZ 프로필을 보여준다고 했어요.
"달성해야 하는 목표와 관련해, 자연 경과 집단의 MZ 환자에서 보이는 M 비율을 이미 달성하고 있어요." — Paul Bolno (CEO)
WVE-006 Q4 데이터, 투여 빈도, 유럽 승인
질문 (Madison El-Saadi · B. Riley): 주요 임상에서 격주 투여 대신 월 1회 고용량 투여를 선택할 근거가 무엇인지, 해당 임상이 유럽 승인도 지원할 수 있는지 궁금해요.
답: 회사는 Q4 데이터 모델링 결과 200, 400mg 투여를 볼 때 월 1회 투여가 매우 유력하고, 600mg으로 전체 노출을 평가해 투여 빈도를 결정할 거라고 했어요. CT 밀도 측정은 유럽에서 이미 주요 평가 지표로 인정받았고, 등록 계획에 따라 유럽에서도 빠른 승인 경로가 열릴 수 있다고 했어요.
"유럽에서는 CT 밀도 측정이 주요 임상 평가 지표로 인정된 적이 있어요." — Chris Wright
GSK 파트너십 변화와 전망
질문 (Luca Issi · RBC): 2022년 이후 GSK와의 관계가 어떻게 변화했고, 앞으로 방향은 어떤지 궁금해요.
답: 회사는 협력이 상호 이익이 되었고, 두 회사 모두 세포 유형, 표적, 기술에 대해 배웠다고 했어요. 자산 결정은 포트폴리오 조정과 리더십 변화에 따른 것이었고, GSK가 일부 자산을 계속 개발하는 것도 긍정적으로 본다고 했어요. 이 협력 덕분에 WVE-007을 더 일찍 선정할 수 있었고, 앞으로도 건설적인 관계가 이어질 거라고 했어요.
"양쪽 모두 포트폴리오 구성에 맞춰 원하는 바를 얻고 있다고 생각하고, 이제 WVE-006의 완전 소유권도 갖게 됐어요." — Paul Bolno (CEO)
고 BMI 환자에서 근육 보존과 FDA 논의
질문 (Alec Stranahan · BofA): 근육량이 더 많은 고도 비만 환자에서 근육 보존을 어떻게 보는지, 주요 AATD 임상 전 FDA 미팅 계획이 있는지 궁금해요.
답: 회사는 근육 보존이 지방 감량을 가속하고 기초대사량을 유지하는 데 도움이 되므로, 체성분이 BMI보다 더 중요하며 환자와 의사 모두 이런 관점을 갖고 있다고 했어요. 개별 규제 논의에 대해서는 언급하지 않지만, WVE-006 임상 시작 시 충분히 준비돼 있을 거라고 했어요.
"WVE-006과 관련해 개별 규제 논의는 언급하지 않지만, 임상에 들어갈 때 충분히 준비돼 있을 거라고 생각해도 돼요." — Paul Bolno (CEO)
체중 재증가 예방의 임상적 의미
질문 (Cha Cha Yang · Jefferies): 인크레틴 이후 유지 임상에서 체중 재증가를 얼마나 막아야 임상적으로 의미가 있는지 궁금해요.
답: 회사는 유지 임상 시작 시 설계 세부 내용을 공유할 예정이고, DIO 데이터에서 지방 재증가를 막으면서 근육량이 약간 늘어나 전체 체중은 유지되는 모습을 보였다고 했어요. 전체 체중 재증가뿐 아니라, 어떤 성분이 다시 늘어나는지도 함께 보고해야 한다고 강조했어요. 지방 재증가를 막으면서 근육이 일부 늘어나는 것은 유리하다고 했어요.
"업데이트를 제공할 때는 전체 체중 재증가뿐 아니라, 어떤 성분이 다시 늘어나는지도 함께 알려드릴 거예요." — Paul Bolno (CEO)