2026.10.29 실적 발표 콜 — Sephience 글로벌 출시와 Fabry 유전자 치료제
2026년 제품 매출 전망을 $9.6억–$9.9억, 전체 매출은 $12.9억–$13.2억으로 올렸어요.
매출 $4억 (예상 $3억) · EPS $-0.62 (예상 $0.14)
핵심 발언
"Sephience는 글로벌 출시 1년째에 접어들었고, 모든 면에서 큰 성공을 거뒀어요. 여러 조짐을 볼 때 Sephience는 희귀질환 분야에서 블록버스터 제품이 될 것으로 보여요."
"ST-920은 한 번만 투여하는 AAV 유전자 치료제로, GLA 유전자의 인간화된 복사본을 제공해요. 이로써 체내에서 Fabry병에 부족한 alpha-Gal A 효소를 지속적으로 만들 수 있게 돼요."
"FDA 일정 때문에 votoplam 데이터와 신속 승인 가능성을 논의하는 Type C 미팅이 2027년 1분기로 예정됐어요."
질문과 답 13
Sephience 출시 현황과 성장
질문 (Kristen Kluska · Cantor): 미국과 해외에서 Sephience 출시가 어느 단계에 있는지, 앞으로 성장을 어떻게 봐야 하는지, FDA 웨비나와 희귀질환 임상 설계 유연성에 대한 의견도 물었어요.
답: 출시 1년 차에 들어섰고 기대보다 더 좋은 성과를 냈지만, 아직 많은 환자들이 Sephience를 써보지 않아 초기 단계라고 했어요. 미국에서 꾸준한 성장이 기대되고, 해외에서도 확장 여지가 있다고 했어요. FDA가 희귀질환 임상 설계에 유연성을 강조하는 점은 긍정적으로 보고, 앞으로 파이프라인 논의와 프로그램에 도움이 될 거라고 했어요.
"모두의 기대를 생각해 보면, 저희는 예상보다 훨씬 더 좋은 성과를 냈다고 생각해요." — Matthew Klein (CEO)
미국과 해외 매출 비중
질문 (Tazeen Ahmad · BofA): 미국과 해외 매출 비중을 어떻게 예상하는지, 미국 출시가 둔화되고 있는지 물었어요.
답: 현재 2,000명 넘는 환자와 대부분의 매출이 미국에 있고, 앞으로도 최대 매출의 대부분이 미국에서 나올 것으로 예상했어요. 해외는 더 많은 국가에서 접근성이 생기면 매출 기여가 커질 거라고 했어요. 미국 출시가 둔화되는 모습은 보이지 않고, 초기 가속화 이후에도 분기마다 꾸준하고 지속적인 성장을 기대한다고 했어요.
"이들 환자의 대부분이 미국 환자이고, 매출도 여전히 대부분 미국에서 나오고 있어요." — Matthew Klein (CEO)
회사 전망의 주요 요인과 사업 개발 계획
질문 (Benjamin Burnett · Wells Fargo): 상향된 회사 전망에 Sephience, DMD 사업, 기타 프로젝트 매출이 어떻게 반영됐는지와 앞으로 사업 개발 의지가 궁금하다고 했어요.
답: 회사 전망 상향은 주로 Sephience에 대한 확신에서 나왔다고 했어요. DMD 사업은 예전보다 좋은 성과를 냈지만, Emflaza는 복제약 압박을 받고 있고 Translarna는 러시아의 일회성 주문이 있었으나 반복되지는 않을 거라고 했어요. 사업 개발에 대해서는 $20억 현금과 글로벌 상업 역량이 있고, 신중하게 선택해 주주 가치를 높일 수 있는 거래만 하겠다고 했어요.
"분명히 이번 전망 상향은 Sephience에 대한 자신감과 4분기에도 계속될 성장에서 비롯됐어요." — Matthew Klein (CEO)
계절성 영향과 환자 복약 지속률
질문 (Barclays): 여름 계절성이 3분기에 영향을 줬는지, 4분기에는 가을 효과로 가속화될 수 있는지, 그리고 현재 복약 지속률과 중단률이 어떤지 물었어요.
답: 출시가 글로벌이어서 여름 계절성이 일부 지역에 영향을 줬지만, 전체적으로는 꾸준한 성장과 신규 환자 유입이 있었다고 했어요. 복약 지속률은 계속 높고, 지금까지 누적 중단률은 20% 초반대이며 중단률은 점차 안정화되고 있다고 했어요.
"지금까지 누적 중단률이 20% 초반대에 머물러 있어요." — Matthew Klein (CEO)
유럽 가격 협상 상황
질문 (Lut Ming Cheng · JPMorgan): 독일 가격 협상 현황과 프랑스, 스페인, 이탈리아의 시기, 그리고 휴일이 결정과 4분기/1분기 흐름에 미치는 영향에 대해 물었어요.
답: 독일 GBA와의 가격 및 보험 등재 협상이 활발히 진행 중이고, 여름 휴가로 일부 지연이 있었지만 곧 결정이 나올 것으로 예상했어요. 독일에서는 주요 센터와 전환 환자를 중심으로 출시가 잘 되고 있다고 했어요. 프랑스, 이탈리아, 스페인에서는 협상이 진행 중이며, 2027년 상반기까지 가격 및 보험 등재가 마무리될 것으로 봤어요. 미국에서는 보험 갱신 준비를 잘 하고 있다고 했어요.
"독일에서 GBA와 가격 및 보험 등재 협상을 계속하고 있고, 곧 결정이 나올 것으로 기대하고 있어요." — Eric Pauwels
ST-920 시장 준비와 환자 타깃
질문 (Eric Joseph · Citi): ST-920(Fabry) 출시 시 시장 접근, 가격, 초기 사용 환자층에 대해 어떻게 준비하는지 물었어요.
답: 시장 접근 준비를 진행 중이며, 먼저 환자군(치료 경험 없는 환자, 새로 진단된 환자, 효소 대체 치료 중인 환자)을 명확히 구분해야 한다고 했어요. STAAR 연구에서 안정성, 지속성, 삶의 질 개선 효과가 확인됐고, 환자 단체의 기대와 효소 대체 치료 대비 비용 절감 가능성이 초기 사용 환자와 시장 접근 논의에 영향을 줄 수 있다고 했어요.
"먼저 환자군을 명확히 이해해야 해요." — Eric Pauwels
votoplam FDA 미팅 일정
질문 (Faisal Khurshid · Jefferies): votoplam FDA 미팅 일정에 대한 맥락과 일정이 의미하는 바가 있는지 물었어요.
답: 미팅 일정은 PDUFA 일정과 FDA 내부 조율에 따라 정해진 것이고, 지연은 FDA의 일정 문제일 뿐 특별한 의미는 없다고 했어요. 현재는 votoplam 데이터 공유 준비에 집중하고 있고, FDA 일정은 통상적인 절차라고 했어요.
"이건 단순히 FDA 일정 문제예요." — Matthew Klein (CEO)
일부 환자가 아직 Kuvan을 쓰는 이유
질문 (Joseph Thome · TD Cowen): 일부 환자가 왜 Sephience로 전환하지 않고 Kuvan을 계속 쓰는지, 기존 치료 실패 환자 중 몇 명이 계속 관리되고 있는지 물었어요.
답: 환자마다 이유가 다르지만, 센터 방문 빈도, 진료 처리 속도, 보험사와의 논의 등이 전환을 늦출 수 있다고 했어요. 하지만 접근성과 보험 문제는 대부분 시간이 걸릴 뿐 해결 가능한 사안이라고 했어요. 또 많은 환자들이 영양사와 소셜 네트워크로 연결돼 있고, SNS 성공 사례가 시장 수요를 이끌어 환자들이 다시 병원에 오게 한다고 했어요.
"접근성이나 보험 문제는 '가능한가'가 아니라 '언제 되느냐'의 문제예요." — Matthew Klein (CEO)
Votoplam 임상 설계와 ST-920 우선 심사
질문 (Maxwell Skor · Morgan Stanley): 가속 승인 시 INVEST-HD 임상 설계나 등록에 변화가 있는지, ST-920 우선 심사 가능성이 있는지 물었어요.
답: INVEST-HD는 가속 승인을 위한 확증 임상 역할을 할 수 있도록 설계됐고, 중간 분석과 글로벌 센터 등으로 미국 가속 승인 시 등록에 미치는 영향을 줄이도록 했다고 했어요. ST-920은 우선 심사를 신청했고, RMAT 지정이 있어 우선 심사 가능성이 있다고 했어요.
"3상 임상은 가속 승인 상황에서 확증 임상 역할을 할 수 있도록 설계됐어요." — Matthew Klein (CEO)
Sephience 투여량과 Fabry 비용
질문 (Asim Rana · UBS): 출시 이후 환자 1인당 평균 투여량이 변했는지, Fabry 프로그램을 위한 비용(운영비)을 어떻게 봐야 하는지, ST-920이 얼마나 빨리 수익에 기여할 수 있을지 물었어요.
답: 평균 체중 기반 투여량은 예상대로 45kg에서 50kg 수준이고, 신생아도 치료를 시작하고 있다고 했어요. Fabry 프로그램 운영비는 기존 상업 인프라가 있어 추가 지출은 소폭에 그칠 것으로 봤어요. $1.11억에 인수한 ST-920은 2027년에 수익에 기여할 수 있을 것으로 예상했어요.
"평균 체중은 45kg에서 50kg 정도로 예상했어요." — Matthew Klein (CEO)
PIVOT-HD 장기 데이터 공개 계획
질문 (Basma Radwan Ibrahim · Leerink Partners): Novartis와 함께 30개월 또는 36개월 PIVOT-HD 데이터를 공개할 계획이 있는지 물었어요.
답: PIVOT-HD 장기 데이터 공개 시기와 결정은 Novartis가 정할 일이고, 현재는 FDA 논의 준비와 INVEST-HD 등록에 집중하고 있다고 했어요.
"네, 그건 Novartis가 결정할 일이에요." — Matthew Klein (CEO)
복약 지속률과 중단 추이
질문 (Luke Herrmann · Baird): 처방 갱신률이 90% 근처를 유지하는지, 안정적으로 Kuvan에서 전환한 환자가 늘면 중단률이 더 낮아질 수 있는지 물었어요.
답: 처방 갱신률은 계속 높고, 누적 중단률은 20% 초반대에서 안정화되고 있다고 했어요. Kuvan에서 전환한 환자는 복약 지속률이 더 높을 것으로 기대하고, 실제로 전환 후 반응과 식이 자유도가 더 좋아졌다는 데이터가 있다고 했어요. 앞으로 전환 환자가 늘면 복약 지속률이 더 좋아질 것으로 봤어요.
"전환 환자의 복약 지속률이 지금까지보다 훨씬 높을 것으로 기대해요." — Matthew Klein (CEO)
Kuvan 전환 환자 경험
질문 (Alexander Nackenoff · Truist): 누가 Sephience로 전환하고 있는지, 초기 처방의들이 어려운 환자를 먼저 전환했는지, 안정적인 Kuvan 환자를 나중에 전환하는지 물었어요.
답: 전환 환자들은 AMPLIPHY 데이터에서 페닐알라닌 수치가 더 크게 줄고, 천연 단백질 섭취가 평균 2배 가까이 늘어 삶의 질이 좋아졌다고 했어요. 의사와 환자 모두의 기대가 크고, 학회 발표와 SNS가 전환 관심을 꾸준히 높이고 있어 Sephience 경험이 많은지와 관계없이 다양한 처방의들이 전환을 진행하고 있다고 했어요.
"이분들은 환자들이 데이터에서 보듯 더 좋은 결과를 얻는다는 생화학적 근거를 잘 이해하고 있고, 전환에 대한 기대가 매우 커요." — Matthew Klein (CEO)