KRYSTAL BIOTECH INC 실적 발표 콜

KB407 추가 환자와 일본 도입

질문 (Lachlan Hanbury-Brown · William Blair): KB407 환자를 3명 더 추가한 이유와, 일본에서 1년 제한이 끝나면 도입이 빨라질지 궁금합니다.

답: KB407 환자 3명을 추가한 것은 용량 때문이 아니고, 이 환자들은 반복 투여를 받고 있으며 잘 견디고 있다고 했어요. 등록이 느렸던 이유는 환자들의 질병 때문이었다고 설명했어요. KB407 데이터는 내년 중반쯤 나올 것으로 예상하고 있어요. 일본에서는 처방 제한이 11월이나 12월쯤 완화될 것으로 보고, 그러면 도입 속도가 빨라질 것이라고 했어요.

"이 부분은 안전성과 관련해서 우리가 가장 크게 해결해야 했던 질문 중 하나였고, 당연히 FEV1 데이터를 수집하고 있어요." — Suma Krishnan (사장)

KB408, NK 임상기관 확대와 등록 실패 원인

질문 (Ritu Baral · TD Cowen): KB408과 NK에 임상기관을 몇 개 더 추가하는지, 등록 실패의 주요 원인은 무엇인지 궁금합니다.

답: 미국에서 10–15개 기관을 추가하고, 유럽과 동유럽에도 여러 기관을 활성화해 등록을 늘릴 계획이에요. 등록 실패는 엄격한 등록/제외 기준 때문인데, 지속적인 병변만 등록하려다 보니 스크리닝 사이에 병변 크기가 줄어든 환자는 등록되지 않는다고 했어요.

"그래서 우리는 유럽 지역과 동유럽까지 여러 기관을 꽤 공격적으로 확보해서 등록을 정말 개선하려고 하고 있어요." — Suma Krishnan (사장)

자본 활용과 연구개발비 지출

질문 (Yigal Nochomovitz · Citi): 임상 속도를 높이기 위해 연구개발비를 더 쓸 생각이 있는지, 아니면 자사주 매입이 현금 활용에 더 적합한지 궁금합니다.

답: 자사주 매입은 VYJUVEK 매출과 파이프라인 지원 능력에 대한 자신감을 반영한다고 했어요. 등록이나 연구 속도를 즉시 높일 수 있는 부분에는 투자를 늘릴 수 있다고 했고, $12억과 $4억의 현금 잔고가 안전판 역할을 한다고 했어요.

"자사주 매입을 시작한 이유는 VYJUVEK 매출과 파이프라인 지원 모두에 충분한 자신감이 있기 때문이에요." — Krish S. Krishnan (CEO·회장)

DEB 환자 중도 탈락과 NK 등록 진행

질문 (Gavin Clark-Gartner · Evercore): DEB 환자들이 왜 중도 탈락했는지, NK 임상 등록률은 예상대로인지 궁금합니다.

답: DEB 환자 2명은 여행 중이라 매주 투여에 동의하지 않아 탈락했고, 자연경과 연구 시점에 1명이 추가됐으며, 임상적 필요로 1세 환자도 등록했다고 했어요. NK는 21개 기관이 활성화됐지만 엄격한 기준 때문에 등록 실패가 있었고, 학술기관의 생물안전 문제로 인한 지연도 해결돼 등록이 정상화될 것으로 자신한다고 했어요.

"이 환자를 꼭 등록하고 싶었고, 추가 환자를 넣지 않아도 연구의 통계적 검정력은 충분하다고 생각했어요." — Suma Krishnan (사장)

NK 등록 현황과 DEB 데이터 시점

질문 (RBC): NK 환자가 몇 명 등록됐는지(절반쯤인지), DEB 데이터가 NK보다 먼저 나오는지 궁금합니다.

답: 현재 NK 등록 숫자는 공개하지 않지만, NK 환자 등록과 연구를 2027년까지 마칠 수 있다고 자신한다고 했어요. DEB는 3명이 등록됐고, 마지막 환자가 2월 말에 종료되며 데이터는 내년 상반기에 발표할 예정이라고 했어요.

"마지막 환자가 등록되면 KB408 데이터를 내년 상반기에 곧 발표할 수 있을 거예요." — Suma Krishnan (사장)

DEB와 NK 중 어떤 데이터가 먼저 나오는지

질문 (RBC): DEB와 NK 중 어떤 프로그램 데이터가 먼저 나오는지 확인 부탁드립니다.

답: 운영자가 DEB 데이터가 NK보다 먼저 나온다고 정리했어요.

Hailey-Hailey 초기 연구 목표

질문 (Josh Schimmer · Cantor Fitzgerald): Hailey-Hailey 환자 5명에서 어떤 결과를 보고 본임상으로 넘어갈지 궁금합니다.

답: 연구자 평가 척도를 개발해 검증 중이고, Part A는 완료, Part B도 거의 끝났다고 했어요. 3개월 후 연구자 평가 기준으로 개선 여부를 보여주고, 치료 전후 조직검사를 통해 분자적 교정과 ATP2C1 발현을 확인하며, 전후 사진도 제공할 예정이라고 했어요.

"환자들에게 치료 전과 치료 후에 조직검사를 해서 분자적 교정을 보여줄 거예요." — Suma Krishnan (사장)

유럽 외 매출과 DEB 허가 준비

질문 (Roger Song · Jefferies): 독일·이탈리아 가격 결정 후 유럽 외 매출이 안정될지, DEB 허가 신청 전 남은 과제가 있는지 궁금합니다.

답: 수요가 계속 늘고 있고, 독일과 이탈리아 가격 결정은 마무리됐으며, 앞으로 유럽 내 추가 가격 결정과 허가가 남아 있다고 했어요. 허가 신청 준비는 CMC 요건이 충족됐고, 마지막 환자 등록과 데이터베이스 잠금, 데이터 분석이 끝나면 BLA 제출이 준비될 것이라고 했어요.

"허가 신청(BLA) 준비는 다 됐다고 생각해요." — Suma Krishnan (사장)

프랑스 가격 결정과 Gorlin 임상 규모

질문 (Alec Stranahan · BofA): 프랑스 가격 결정 일정과 Gorlin 본임상 규모·평가변수는 어떻게 될지 궁금합니다.

답: 프랑스는 2단계 협상으로 보통 13개월 걸리며, 현재 6개월째로 기본 틀 협상 후 세부 가격 협상에 들어간 상태라고 했어요. Gorlin은 3명 데이터에서 모두 반응이 있었고 조직검사로 BCC가 없음을 확인했으며, 이런 반응률을 보면 본임상은 100명 미만이 될 것으로 예상한다고 했어요.

"3명 연구에서 데이터를 보면 꽤 인상적이었어요." — Suma Krishnan (사장)

NK 등록 기준과 OXERVATE 중단 기간

질문 (Morgan Lamberti · Goldman Sachs): NK 등록 기준 중 병변 변화와 OXERVATE 사용 이력은 어떻게 되고, 등록 속도를 높이기 위해 기준을 바꿀 생각이 있는지 궁금합니다.

답: NK는 두 번 스크리닝을 하고 병변 면적으로 층화하며, 첫 번째와 두 번째 스크리닝 사이에 병변이 10% 줄면 등록이 안 돼요. OXERVATE를 쓴 환자는 30일 중단 후 등록할 수 있고, 아직 재발률이나 OXERVATE 이력으로 전체 시장 규모를 추정하기는 이르다고 했어요.

DEB ITT 처리와 NK·OXERVATE 기준 비교

질문 (Kalpit Patel · Wolfe): 중도 탈락한 DEB 환자 2명이 ITT에 포함되는지, NK의 자발적 감소 기준이 OXERVATE 연구와 비슷한지 궁금합니다.

답: 네, 중도 탈락한 DEB 환자 2명도 ITT에 포함되고, 통계 계획에서 민감도 분석과 자연경과 데이터를 활용해 교차·잔여 효과를 처리할 예정이라고 했어요. OXERVATE는 지속성 기준이 있었던 건 알지만, 구체적 기준은 모른다고 했어요.

"네, 두 환자 모두 ITT에 포함돼요. 그게 ITT의 정의이기 때문이에요." — Suma Krishnan (사장)