2026.10.29 실적 발표 콜 — 연간 순매출 전망 상향
연간 순매출 전망을 $52.1억–$53억으로 올렸어요.
매출 $16억 (예상 $15억) · EPS $-3.60 (예상 $-3.93) · 다음 분기 회사 전망 매출 $52억–$53억
핵심 발언
"Jakafi는 모든 적응증에서 또 한 번 좋은 분기를 보였고, Jakafi를 제외한 핵심 사업 매출은 전년 같은 분기보다 37% 늘었어요."
"3분기에 OPZELURA가 유럽에서 중등도 아토피 피부염 치료제로 승인받아 출시됐어요."
"세 번째로, 후기 임상 파이프라인도 계속 진전 중이에요. G12D, TGFβ×PD-1, 989 등 주요 프로그램의 임상시험과 확장 연구를 시작하고 있어요."
질문과 답 17
989과 CALR 1차 치료 데이터 업데이트
질문 (Tazeen Ahmad · BofA): 애널리스트가 이번 분기 989와 CALR의 1차 MF(골수섬유증) 업데이트에서 주목해야 할 주요 사항이 무엇인지 물었어요.
답: 경영진은 ASH(미국혈액학회)에서 1차 치료 데이터 업데이트를 발표할 예정이라고 했어요. 약 55명의 1차 치료 환자(이 중 약 20명은 Jakafi 치료가 불가능하고, 약 40명은 치료 경험이 없는 환자) 데이터를 다루며, 이 중 약 3분의 2는 단독 요법, 3분의 1은 병용 요법이라고 설명했어요. 발표 데이터는 초록(abstract) 기준일보다 약 4개월 더 최신이라고 했어요.
"ASH에서 약속한 대로 1차 치료 데이터 업데이트를 발표할 예정이에요." — Pablo Cagnoni
이전 JAK 억제제 치료 정의
질문 (Gustav · Barclays): 애널리스트가 989의 2차 MF 주요 임상에서 이전 JAK 억제제 치료를 어떻게 정의하는지, 환자를 내성, 불응, 불내약성으로 구분하는지, 최소 치료 기간이나 용량 기준이 있는지 물었어요.
답: 경영진은 정의가 표준적이라고 했어요. Jakafi로 이상적인 SVR35(비장 크기 감소)나 증상 반응을 얻지 못한 환자, 그리고 불내약성은 보통 혈소판 감소증이나 빈혈로, 이는 의사가 판단한다고 했어요. 임상시험 계획서에는 최소 치료 기간이나 용량 기준이 없고, 2차 임상에 들어가기 전 Jakafi 용량도 미리 정해져 있지 않다고 했어요.
"최소 치료 기간은 없다고 생각해요." — Pablo Cagnoni
OPZELURA 수요와 순매출
질문 (Sylvia · JPMorgan): 애널리스트가 OPZELURA의 수요 강도에 대해 더 자세히 설명해 달라고 했고, 이번 분기 총매출 대비 순매출(GTN) 수치를 구체적으로 말해줄 수 있는지, 2025년 3분기와 비교해 어떻게 달라졌는지 물었어요.
답: 경영진은 올해 초 영업 인력과 접근성을 확대하는 데 투자했다고 했어요. 주요 지표인 실제 처방 수요와 신규 환자 유입이 몇 달째 강했다고 했어요. 미국 내 순매출이 전년 같은 분기보다 25% 증가했고, 전체 수요는 24% 늘었으며, 신규 환자 수는 시장 성장의 2배 수준이라고 했어요.
"미국에서 순매출이 전년 같은 분기보다 25% 늘었어요. 이는 라인 확장 합의로 인한 GTN 효과를 반영한 수치예요." — Mohamed Issa
axa+rux GVHD 결과 발표 시점
질문 (Eric · Mizuho): 애널리스트가 axatilimab과 ruxolitinib 병용 GVHD(이식편대숙주질환) 1차 치료 결과 발표가 2026년 4분기에서 2027년 1분기로 미뤄진 이유와 그에 따른 장단점이 무엇인지 물었어요.
답: 경영진은 단순히 1차 평가변수뿐 아니라 반응의 지속성, 후속 치료, 안전성 등 더 포괄적인 데이터를 과학 학회에서 발표하고 싶었다고 했어요. 그래서 2027년 1분기로 발표 시점을 옮겼다고 했어요.
"과학 학회에서 발표하고 싶고, 가장 적절한 시점이 2027년 1분기라고 생각해요." — Pablo Cagnoni
989 1차 치료 개발 조건
질문 (Brian Abrahams · RBC): 애널리스트가 989를 1차 치료 대안이나 CALR 치료 경험 없는 환자에 추가로 개발하려면 단독 또는 병용 요법에서 어떤 효과가 필요하고, KOL(의료 전문가)들이 어떤 결과를 기대하는지 물었어요.
답: 경영진은 더 긴 추적 관찰을 포함한 ASH의 포괄적 데이터(단독 및 Jakafi 병용)와 FDA와의 복합 평가변수(Type C 미팅) 논의가 필요하다고 했어요. FDA와의 논의와 전체 데이터가 나온 뒤 1차 치료 임상 진행 여부를 결정할 것이며, 데이터와 FDA 의견에 따라 Rux vs Rux+989 vs 989 단독의 3군 임상도 가능하다고 했어요.
"FDA와의 논의와 전체 데이터가 나오면 1차 치료 임상 진행 여부를 결정할 거예요." — Pablo Cagnoni
파이프라인 현황과 단기 주요 일정
질문 (Evan Seigerman · BMO): 애널리스트가 지난 1년간 파이프라인 진척 상황과 앞으로 1년간(특히 ASH에서 lslR 외에) 주목할 만한 점을 요약해 달라고 했어요.
답: 경영진은 파이프라인이 성숙해져서 고위험·고수익 자산과 점진적 자산이 혼합된 구조가 됐다고 했어요. 현재 3상 단계 자산이 6개 있고, 앞으로 12–18개월 동안 1상 업데이트, 임상 개시, 프로그램 확장 소식이 있을 것이라고 했어요.
"현재 3상 단계 자산이 6개 있어요." — Bill Meury
PROC와 MF 평가변수 우선순위 변경
질문 (Andrew Berens · Leerink Partners): 애널리스트가 CDK2의 PROC(백금 내성 난소암) 개발 우선순위가 낮아진 이유와 MF(골수섬유증) 평가변수, 그리고 1차 치료에서 바이오마커 기반 평가변수를 규제 당국이 받아들일 가능성에 대해 물었어요.
답: 경영진은 667이 고무적인 효과를 보였지만, 임상 등록이 어렵고 경쟁 ADC 데이터로 상업적 전망이 제한적이라 PROC 유지 임상만 계속하고 FDA와 논의할 것이라고 했어요. MF에서는 대체 바이오마커 평가변수가 아직 없고(VAF는 불완전), 이제는 SVR35와 TSS50 외에 정상 조혈, 비장 크기 등 대체 평가변수를 고려할 때라고 했으며, FDA와 논의를 이어갈 것이라고 했어요.
"이제 MF에서는 SVR35와 TSS50 외에 대체 평가변수를 고려할 때라고 생각해요." — Pablo Cagnoni
차세대 CALR 항체와 이중항체 역할
질문 (Salveen Richter · Goldman Sachs): 애널리스트가 차세대 CALR 항체의 전임상 데이터 공개 계획, 989 및 경쟁사와의 비교, 이중항체의 포지셔닝에 대해 물었어요.
답: 경영진은 차세대 CALR 항체가 자사와 경쟁사 전임상 데이터 기준으로 최고 수준이라고 했어요. 비-타입1 변이에 대해 70배 더 강력하고, 반감기가 훨씬 길며, 펜 형태로 한 달에 한 번 피하주사로 투여할 수 있다고 했어요. 이중항체는 효과와 안전성에 따라 포지셔닝이 달라질 수 있고, 빠른 종양 감소가 필요한 환자에 적합할 수 있지만 989 데이터가 계속 좋아지면 역할이 줄어들 수 있다고 했어요.
"이 신약은 비-타입1 변이에 대해 70배 더 강력하고, 반감기도 훨씬 길어요." — Pablo Cagnoni
734와 petosemtamab 병용 전략
질문 (Jay Olson · Oppenheimer): 애널리스트가 734의 PDAC, CRC 병용 전략(특히 petosemtamab과의 병용)과 734를 더 이른 단계로 옮길 계획에 대해 물었어요.
답: 경영진은 734를 petosemtamab, FOLFOX와 함께 대장암에서 병용하는 임상을 계획 중이며, 1상부터 시작해 최대한 빨리 1차 치료로 확장할 계획이라고 했어요. petosemtamab을 차세대 EGFR 억제제 중 가장 우수하다고 판단해 협업을 결정했다고 했어요.
"734를 petosemtamab, FOLFOX와 병용해 대장암 환자에서 연구할 계획이에요." — Pablo Cagnoni
G12D 등록 전략과 daraxonrasib 영향
질문 (Ash Verma · UBS): 애널리스트가 G12D 프로그램의 등록 전략과, daraxonrasib을 진행 후 사용하는 것이 각 군별로 달라져 결과에 영향을 줄 수 있는지 물었어요.
답: 경영진은 이 부분을 충분히 시뮬레이션했고, 임상 중 daraxonrasib 사용을 추적하며 필요하면 daraxonrasib이 승인되지 않은 국가로 등록을 옮길 수 있다고 했어요. 이미 미국 환자 등록이 FDA 제출에 충분한 수준이고, daraxonrasib 사용이 진행 후 PFS2에 차별적으로 영향을 주지 않도록 모니터링할 것이라고 했어요.
"현재 미국에서 FDA 제출에 충분한 환자 등록을 이미 마쳤어요." — Pablo Cagnoni
대조군 JAK 사용 제한과 주요 평가변수
질문 (Gavin Clark-Gartner · Evercore): 애널리스트가 대조군에서 JAK 억제제 사용 비율 제한이 있는지, 그 비율이 어느 정도일지, 주요 평가변수가 타입1 환자만 해당하는지, 계층적 분석 계획이 있는지 물었어요.
답: 경영진은 대조군에서 JAK 억제제 사용 비율에 제한이 없다고 했어요. 2차 치료 임상에서는 washout(약물 중단) 차이로 반응률이 달라질 수 있다고 주의했어요. 주요 평가변수는 타입1 환자에 한정해 성공 가능성을 높였고, 비-타입1 데이터도 수집하지만 주요 분석은 타입1이라고 했어요.
"대조군에서 JAK 억제제 사용 비율에 제한이 없어요." — Pablo Cagnoni
pan-RAS 병용과 G12V 확장 가능성
질문 (John Newman · Canaccord Genuity): 애널리스트가 pan-RAS 억제제와의 병용 가능성, G12V 프로그램 도입 또는 라이선스 계획이 있는지 물었어요.
답: 경영진은 pan-RAS 억제제와의 병용도 배제하지 않고 여러 옵션을 검토 중이라고 했어요. 전임상 연구에서 가치가 있음을 확인했다고 했어요. KRAS 영역 확장에도 관심이 있고, G12V 환자 대상 개발도 배제하지 않는다고 했어요.
"pan-RAS 억제제와의 병용도 배제하지 않아요." — Pablo Cagnoni
1차 치료 등록 전략과 차세대 개발 시점
질문 (Michael Schmidt · Guggenheim): 애널리스트가 1차 치료 등록 전략이 타입1 환자에 한정해 장기 평가변수를 쓸지, 더 넓은 환자군을 포함할지, 차세대 프로그램과 989의 포지셔닝은 어떻게 할지 물었어요.
답: 경영진은 ASH 데이터가 1차 치료 전략을 결정할 것이라고 했어요. 989는 CALR 변이 환자 전체를 대상으로 계속 개발할 계획이고, Jakafi를 포함한 3군 임상도 한 가지 가능성이라고 했어요. 차세대 프로그램은 더 빠른 용량 증량과 신속한 주요 임상 진입을 목표로 하며, 2028년에 주요 임상 시작을 목표로 한다고 했어요.
"현재 989는 CALR 변이 환자 전체를 대상으로 계속 개발하고 있어요." — Pablo Cagnoni
DAWN-302 환자군과 대조군 기대치
질문 (Amit Amin · H.C. Wainwright): 애널리스트가 734+cetuximab 병용이 2차 화학요법을 대체할 근거와, DAWN-302 2차 치료 코호트가 3차 치료 결과와 별도로 효과를 보일 만큼 충분히 클지 물었어요.
답: 경영진은 대조군에서 LONSURF+Bev, regorafenib, fruquintinib을 허용하기 때문에 3차 치료 환자가 주로 등록될 것으로 예상한다고 했어요. DAWN-302 대조군은 SUNLIGHT 연구 전체보다 성적이 낮을 것으로 보이는데, 이는 DAWN-302가 Bev 경험 환자 대상으로 진행되기 때문이며, 이로 인해 DAWN-302의 성공 가능성이 더 높아질 수 있다고 했어요.
"이 연구는 대조군에서 LONSURF Bev, regorafenib, fruquintinib을 허용하기 때문에 주로 3차 치료 환자가 포함될 것으로 예상해요." — Pablo Cagnoni
povorcitinib HS 적응증 라벨 시나리오
질문 (Jacob · Wells Fargo): 애널리스트가 povorcitinib의 HS(화농성 한선염) 적응증 라벨 시나리오와 출시 전략에서 참고할 만한 유사 약물이 있는지 물었어요.
답: 경영진은 두 가지 기본 라벨 시나리오가 있다고 했어요. 생물학적 제제 전·후 환자 모두(선호) 또는 생물학적 제제 후 환자만 포함하는 경우이며, 둘 다 실현 가능한 경로라고 했어요. 두 시나리오 모두 준비 중이고, 데이터가 충분히 넓은 라벨을 뒷받침할 수 있다고 봤어요. 유사 약물 선택은 최종 데이터에 따라 달라질 수 있다고 했어요.
"생물학적 제제 전·후 환자 모두를 연구했기 때문에 이게 선호하는 라벨 시나리오예요." — Bill Meury
INCA036978 표적과 OPZELURA HS 성장 가능성
질문 (Imogen Mansfield · Cantor Fitzgerald): 애널리스트가 INCA036978의 표적이 무엇인지(CALR인지), OPZELURA가 경증–중등도 HS에서 최대 매출이 얼마나 될지 물었어요.
답: 경영진은 표적을 지금은 공개하지 않겠지만, 이 항체는 변이와 무관하게 작용하며 CALR, V617F, MPL을 표적으로 할 수 있다고 했어요. 경증–중등도 HS 환자가 수십만 명일 수 있고, 10%–15%를 확보하면 OPZELURA 매출이 5%–10% 늘어날 수 있으며, 데이터에 따라 $5,000만–$1억 추가 매출이 가능하다고 했어요.
"10%–15%를 확보하면 OPZELURA 매출이 5%–10% 늘어날 수 있어요." — Bill Meury
954(V617F) 임상 진입 시점과 전임상 조짐
질문 (Tara Bancroft · TD Cowen): 애널리스트가 954(V617F)의 임상 진입 시점과, 958 대비 임상 프로필 개선을 보여주는 전임상 데이터가 무엇인지 물었어요.
답: 경영진은 차세대 V617F 프로그램인 954가 2027년 초에 임상에 진입할 예정이라고 했어요(정확한 날짜는 미공개). 야생형과 V617F 변이 세포 간 선택성이 개선됐고(JAK1/JAK2 선택성 아님), 제형이 개선됐으며, 전임상 독성도 이전 프로그램보다 다소 나아져서 임상 진입을 추진한다고 했어요.
"차세대 V617F 954의 임상 진입은 2027년 초가 될 거예요." — Pablo Cagnoni