2026.8.13 실적 발표 콜 — Tinlarebant FDA 우선 심사 승인
FDA가 tinlarebant 신약 허가 신청을 우선 심사로 받아들이고 PDUFA 날짜를 2027년 2월 12일로 정했어요.
EPS $-0.70 (예상 $-0.73)
핵심 발언
"FDA가 tinlarebant 신약 허가 신청을 우선 심사로 받아들이고, PDUFA 날짜를 2027년 2월 12일로 정했어요."
"ASRS에서 tinlarebant 투여군은 QAF 값이 멈추거나 약간 감소(약 2% 감소)했고, 위약군은 증가했다는 새로운 보조 평가 데이터를 발표했어요."
"우리는 앞으로도 매우 충분한 자금 여력을 갖추고 있어, tinlarebant가 규제 승인을 받으면 상업화까지 진행할 수 있고, 파이프라인도 계속 개발할 수 있어요."
질문과 답 5
Dragon 2 연구와 소아 환자 계획
질문 (Judah Frommer · Morgan Stanley): Dragon 2가 미국 허가 신청이나 규제 과정에 도움이 되는지, 12세 미만 어린이 대상 tinlarebant 연구 계획이 있는지 물었어요.
답: Dragon 2는 일본 PMDA(의약품·의료기기종합기구)용 일본 내 연구라서 미국 신약허가신청(NDA)에는 도움이 되지 않을 거라고 했어요. 3세부터 11세까지 어린이를 대상으로 한 소아(PIP) 연구를 런던에서 시작하며, 이 연구 결과가 12세 미만 환자 규제에 참고될 거라고 했어요.
"Dragon 2는 현재로서는 일본 PMDA를 위한 일본 내 연구라고 생각해요." — Yu-Hsin Lin (CEO·회장)
일회성 지급, 유럽 신청, 미국 환자 수 공개 계획
질문 (Marc Goodman · Leerink): 일회성 지급 금액이 얼마인지, 유럽 신청 시점, 미국 환자 수 데이터베이스가 있는지 물었어요.
답: 이 지급은 3상 완료와 관련된 것이지만, Columbia 측 요청으로 금액은 비공개라고 했어요. 환자 수는 9월에 열릴 온라인 상업 행사에서 공개할 예정이라고 했어요. 현재는 2월 12일 FDA PDUFA(신약 심사 마감일)에 집중하고 있고, 유럽 신청은 미국 승인 이후에 할 예정이며, 다른 규제 기관과 메시지를 맞추고 있다고 했어요.
"지금은 2월 12일 FDA PDUFA 일정에 집중하고 있어요." — Yu-Hsin Lin (CEO·회장)
우선 심사 바우처와 GA 중간 결과 시점
질문 (Steven Seedhouse · Cantor): 우선 심사 바우처를 받을 것으로 예상하는지, 경매에 내놓을지, GA(지리적 위축) 임상 중간 결과 시점이 언제인지 물었어요.
답: 희귀 소아 질환 지정 덕분에 승인을 받으면 우선 심사 바우처를 받을 것으로 예상하지만, 팔지 직접 쓸지는 아직 결정하지 않았다고 했어요. GA 임상 중간 결과는 내년 1분기, 아마도 2월 이후가 될 것 같고, FDA 승인 절차가 최우선이라고 했어요.
"승인을 받으면 희귀 소아 질환 지정 덕분에 우선 심사 바우처를 받을 것으로 기대해요." — Hao-Yuan Chuang (CFO)
허가 연령 범위와 연령별 데이터
질문 (Yi Chen · H. C. Wainwright): FDA가 허가 범위에 12세 이상 환자를 포함할지 언급했는지 물었어요.
답: 심사 과정에서 허가 범위(라벨)에 대한 논의는 아직 없었지만, 데이터가 더 넓은 연령대 허가를 뒷받침한다고 봤어요. 연령별로 병변 성장 속도가 비슷하고, ABCA4 유전자 이상이라는 원인이 같아서 20세 이상도 포함되지 않을 이유가 없다고 했지만, NDA 심사 중이므로 구체적인 허가 범위는 언급하지 않겠다고 했어요.
"질환의 근본 원인인 ABCA4 기능 이상이 똑같기 때문에, 20세 이상 환자도 허가 범위에 포함되지 않을 이유가 없다고 생각해요." — Hendrik Scholl
환자 복약 순응도와 일본 신청 시점
질문 (Nathan L. Mata · H. C. Wainwright): 24개월 후 환자 복약 순응률이 얼마인지, 일본 신청 시점이 언제인지 물었어요.
답: Stargardt 연구에서 복약 순응률이 90%를 넘었다고 했어요. 일본 신청은 미국과 동시에 진행하며, Sakigake 지정 덕분에 FDA 승인 약 3개월 후가 될 것 같다고 했어요.
"Sakigake 지정 덕분에 FDA 승인 약 3개월 후가 될 것 같아요." — Yu-Hsin Lin (CEO·회장)