2026.8.12 실적 발표 콜 — ARCHER II 주요 평가 시점 확대와 GBS 규제 진전
ARCHER II 3상 임상에 독립적인 24개월 이중 주요 평가 시점을 추가한다고 발표했어요.
EPS $-0.28 (예상 $-0.24)
핵심 발언
"중요하게도, FORWARD 데이터는 올해 4분기에 계획된 FDA BLA(생물의약품 허가 신청) 제출을 뒷받침할 것으로 기대돼요."
"오늘, 기존 15개월 주요 평가 시점과 함께 독립적인 24개월 이중 주요 평가 시점을 추가하는 전략적 프로그램 확장을 발표했어요."
"이번 분기에는 Oxford Finance와 신용 대출 계약을 체결해 최대 $2억의 희석 없는 자본을 확보했고, 이로써 2028년까지 현금 운용 기간이 연장됐어요."
질문과 답 8
24개월 계획에 대한 규제기관 의견
질문 (Anupam Rama · JPMorgan): 미국과 전 세계 규제기관에 이중 주요 평가변수(dual primary endpoint) 계획을 공유했는지, 그리고 어떤 의견을 받았는지 물었어요.
답: 네, 공유했다고 했어요. 규제기관에서는 24개월 결과를 허가사항(라벨)에 포함하려면 24개월에 알파(통계적 유의수준)를 적용해야 한다고 했어요. 15개월에는 규제기관과 완전히 의견이 일치했고, 24개월의 중요성도 논의했다고 했어요.
"간단히 말하면, 네, 양쪽 규제기관 모두 24개월을 라벨에 포함하려면 24개월에 알파를 적용해야 한다고 아주 명확히 말했어요." — Douglas Love (CEO)
24개월 평가변수 추가 이유와 15개월 자신감
질문 (Derek Archila · Wells Fargo): 24개월 평가변수를 추가한 이유와, 눈가림(블라인드) 데이터가 15개월 평가변수에 대한 우려를 불러왔는지 물었어요.
답: 15개월에 매우 자신 있고, 15개월을 기본 시나리오로 보고 있다고 했어요. 12개월을 넘긴 시점에서 눈가림된 사건 발생률이 강하게 나타났고, 환자도 30명 더 많이 등록됐으며, 중도탈락도 매우 적어서 추가적인 통계적 힘이 생겼다고 했어요. 이 힘을 두 번째 시점(24개월)에 적용해도 15개월 결과는 약해지지 않는다고 했어요.
"임상시험 중간 평가 시점에서 통계적 힘이 더 커진 것을 확인했어요." — Lloyd Clark
24개월 병변 성장의 의미
질문 (Matthew Barcus · Jefferies): 2차 평가변수로서 24개월에 병변(lesion) 성장이 통계적으로 의미있게 나타날지 물었어요.
답: 병변 성장 보호는 시력 보호와 직접적으로 연결되지 않고, 광수용체(photoreceptor) 보존이 시력 보호의 주요 생물학적 기전이라고 했어요. 광수용체 보호에서 더 건강한 신경세포 단위를 확인했고, 두 번째 6개월 동안 RPE 성장에서 10% 보호 효과를 봤다고 했어요. 시간이 지나면 보호 효과가 통계적으로 의미있게 나타날 것으로 기대한다고 했어요.
"시력 보호 목적이라면 병변 성장 보호가 중요한 것은 아니에요." — Douglas Love (CEO)
상업적 영향과 반응 지연 우려
질문 (Salveen Richter · Goldman Sachs): 15개월에 차이가 나타나고 24개월에는 정체된다면 상업적 전망이 어떨지, 반응 시점이 느려지는 것이 지연으로 보일지 물었어요.
답: 15개월에 긍정적 결과를 기대하고, 24개월에도 통계적으로 의미있는 결과를 기대한다고 했어요. 이것이 지연으로 보이지 않을 것이며, 지금까지 승인된 약 중 시력 보존을 더 빨리 보여준 약은 없다고 했어요. 24개월을 추가하면 2년간의 효과를 허가사항에 넣을 수 있어 빠른 도입에 힘이 실릴 것이라고 했어요.
"15개월은 단순한 속도 저하 구간이 아니고, 24개월에도 통계적으로 의미있는 결과를 기대해요." — Douglas Love (CEO)
평가변수 간 알파 배분
질문 (Joseph Stringer · Needham): 15개월에 여전히 전체 알파가 적용되는지, 24개월 추가로 통계 기준이 더 엄격해졌는지 물었어요.
답: 15개월과 24개월에 알파를 나눠서 적용한다고 했어요. 실행 결과가 기본 가정보다 좋아서 15개월에서의 차이는 미미하고, 추가된 통계적 힘으로 두 번째 시점을 넣어도 15개월 성공 가능성에는 실질적 영향이 없다고 했어요.
"네, 맞아요. 15개월과 24개월에 알파를 나눠서 적용하고 있어요." — Lloyd Clark
하위연구(서브스터디) 통계적 힘과 눈가림 사건률
질문 (Ananda Ghosh · H.C. Wainwright): 하위연구의 통계적 힘이 어떻게 되는지, 눈가림된 전체 사건률이 1/2상 결과 및 예측과 일치하는지 물었어요.
답: 알파를 나누고 있지만, 정확한 비율은 공개하지 않았다고 했어요. 실행이 잘 돼서 하위연구에서도 3상 수준의 통계적 힘을 유지하고, 전체 연구에서는 충분히 높은 힘을 확보했다고 했어요. 눈가림된 사건률도 예측과 일치하고 2상에서 본 것과 비슷해 15개월 평가변수에 자신감을 준다고 했어요.
"통계적 힘에 대해 묻는 첫 번째 질문에 답하면, 네, 알파를 나누고 있지만 구체적 비율은 공개하지 않았어요." — Lloyd Clark
4분기 공개 내용, 통계적 힘, GBS 현황
질문 (Philip Nadeau · TD Cowen): 4분기에 어떤 내용을 공개할지(시나리오, 중단 여부), 현재 통계적 힘을 공개할지, GBS와 FORWARD 요건에 대해 FDA와 추가 논의가 있었는지 물었어요.
답: FDA와 GBS에 대해 계속 논의 중이고, FORWARD 데이터로 4분기에 BLA(생물의약품 허가신청)를 제출할 수 있을 것으로 자신한다고 했어요. GA 연구에서는 DMC(데이터모니터링위원회)가 중단을 선언할 수 있지만, 4분기에는 15개월에 전체 연구가 긍정적인지, 24개월로 계속할지 공개할 예정이라고 했어요. 구체적 통계적 힘 수치는 공개하지 않았지만 두 시점 모두 통상적으로 충분한 힘을 유지하고 있다고 했어요.
"약속한 대로 4분기에 전체 연구 결과를 받을 수 있어요." — Lloyd Clark
DMC 데이터 공개와 24개월 사건률 예측
질문 (Jonathan Wolleben · Citizens): 24개월로 계속하기로 하면 4분기에 DMC 데이터가 공개되는지, 눈가림된 사건률과 24개월 예측 모델링이 어떻게 되는지 물었어요.
답: 환자별 데이터는 공개하지 않고, 24개월까지 연구는 계속 눈가림 상태로 유지된다고 했어요. 이후 하위연구 분석을 시작할 예정이라고 했어요. 사건률은 2상 데이터와 다른 장기 연구를 활용해 모델링했고, 사건이 수년간 계속 발생할 것으로 예상하며, 2년 차에도 1년 차와 비슷한 양상을 보일 것으로 기대한다고 했어요.
"24개월까지 계속 눈가림 상태로 진행하는 것이 사전 설계된 방식이에요." — Douglas Love (CEO)