2026.10.29 실적 발표 콜 — TTR 사업 성장과 TRITON-CM 등록 확대
Alnylam은 TRITON-CM 임상 등록 환자를 약 2,250명으로 늘려 연구 신뢰도를 높였어요.
매출 $15억 (예상 $14억) · EPS $16.26 (예상 $1.66)
핵심 발언
"중요하게도, AMVUTTRA는 넓고 좋은 접근성을 갖고 있어요. 보험 적용 인구의 약 99%가 접근할 수 있고, 환자의 약 90%는 집에서 약 16km 이내에서 치료를 받을 수 있어요."
"오늘 프로토콜을 수정해 환자 수를 500명 더 늘려 총 2,250명으로 확대한다고 발표해요. 예상보다 낮은 사건 발생률에 대응하기 위한 조치예요."
"두 가지 검사에서 CSF 변이 헌팅틴 단백질이 평균 최대 60%–64% 줄었고, 개별 환자에서는 최대 83%까지 감소했어요."
질문과 답 9
TRITON-CM 연구 설계 변경
질문 (Kostas Biliouris · Oppenheimer): TRITON-CM에서 1차 평가변수 변경 등 다른 변경도 고려했는지, 앞으로 추가 변경이 있을지 물었어요.
답: nucresiran의 효과에 대한 기대는 변하지 않았다고 했어요. 환자 500명을 추가로 모집한 이유는, 치료 환경이 좋아지면서 발생하는 사건 수가 줄어들고 있기 때문이고, 충분한 사건과 통계적 검정력을 확보하기 위해서라고 했어요. 앞으로도 환자 등록이 계속되는 동안 눈가림(블라인드) 상태에서 분석 방법을 일부 조정할 수 있다고 했어요.
"이번에 변경한 이유는, 이 환자 집단이 점점 더 잘 치료받고 더 일찍 진단되면서 배경 사건 발생률이 변하는 모습을 반영한 것이에요." — Pushkal Garg
AMVUTTRA 수요와 의사 접점
질문 (Ellie Merle · Barclays): 현장 영업 인력을 늘려 의사 접점이 늘었는데도 환자 수요가 빨라지지 않는 이유, 남은 장애물, 이게 단순한 시차인지 다른 문제인지 물었어요.
답: 접점과 의사 참여는 늘고 있고, 현재 2,000명의 활발한 처방 의사가 있다고 했어요. 하지만 이 의사들이 실제로 환자 처방으로 이어지는 속도는 느린데, 그 이유는 신규 의사들이 심근병증 환자가 적고, 질환에 익숙하지 않으며, 기존 처방 습관이 강하기 때문이라고 했어요. 그래서 더 많은 소통과 서비스를 통해 친숙도를 높이고 있고, 2026년 4분기에 수요가 빨라질 것으로 기대하지는 않는다고 했어요.
"AMVUTTRA 수요 증가 속도에 만족하지 않고, 더 잘해야 한다고 생각해요." — Yvonne Greenstreet (CEO)
340B 규정: 가격과 수요 영향
질문 (Paul Matteis · Stifel): 340B 규정안이 통과되면 순수익만 줄어드는지, 아니면 수요나 신규 처방, 환자 이동에도 영향이 있을지 물었어요.
답: 환자 접근성과 340B 기관의 경제적 지속 가능성에 집중하고 있다고 했어요. 건강 시스템과 계약하거나 제3자 주입 클리닉, 가정 등 대체 치료 장소를 활용하는 방안이 있다고 했어요. 규정이 확정되기 전까지 영향 예측은 어렵고, 순수익과 판매량 모두에 영향이 있을 수 있다고 했어요.
"기관의 선택에 따라 순수익에 긍정적 또는 부정적 영향이 있을 수 있고, 판매량에도 영향이 있을 수 있어요." — Jeff Poulton (CFO)
340B 비중과 우회 방안
질문 (Salveen Richter · Goldman Sachs): 340B 비중이 얼마나 되는지, Alnylam이 직접 할인해 340B를 우회할 수 있는지 물었어요.
답: 340B가 사업에서 의미 있는 비중을 차지하지만, 구체적인 수치는 밝히지 않았어요. 건강 시스템과 계약하거나 대체 치료 장소를 활용하는 방안이 있다고 했어요. 건강 시스템은 340B를 유지하거나, WAC(권장도매가) 구매로 전환하거나, 환자를 시스템 밖 제3자 클리닉이나 가정으로 옮길 수 있다고 했어요.
"340B는 우리 사업에서 의미 있는 비중을 차지해요." — Jeff Poulton (CFO)
HHT와 비만 데이터 발표 지연
질문 (Whitney Ijem · Canaccord Genuity): HHT와 비만 데이터 발표가 2월(4분기 실적 발표)로 미뤄진 이유와, 데이터 내용이 바뀐 건 아닌지 물었어요.
답: 일정에 변화가 없고, 두 연구 모두 계획대로 진행 중이라고 했어요. 4분기 연말 실적 발표 때 결과를 공개할 예정이라고 했어요. ALN-2232(ACVR1C) 비만 연구에서는 유전자 발현 억제와 안전성, 일부 체중과 내장지방 수치를 보여줄 예정이고, ALN-6400(HHT)에서는 내년 초에 초기 효능과 안전성 데이터를 기대한다고 했어요.
"두 연구 모두 전체 일정에 변화가 없어요." — Pushkal Garg
헌팅턴 프로그램 개발 경로와 뇌 전달
질문 (Joon Lee · UBS): 헌팅턴 프로그램에서 어떤 임상 사건이 개발을 이끌지, 허가 신청이 BLA인지 NDA인지, 그리고 트랜스페린 수용체 결합 siRNA의 중추신경계 적용에 대한 생각을 물었어요.
답: brezosiran은 3상으로 진입하고, 프로그램은 NDA(신약허가신청)로 제출할 예정이라고 했어요. 뇌 전체, 특히 caudate(꼬리핵) 같은 깊은 구조까지 유전자 발현을 깊게 억제하는 것, 효과의 지속성과 내약성을 확보하는 것, 1상에서 용량 탐색을 계속하는 것에 집중하고 있다고 했어요. 말초에서 뇌로 전달하는 연구도 진행 중이라고 했어요.
"뇌 전체, 특히 caudate 같은 깊은 구조까지 유전자 발현을 깊게 억제하는 것을 계속 목표로 하고 있어요." — Pushkal Garg
TRITON 환자군 선정과 검정력
질문 (Ritu Baral · TD Cowen): TRITON에서 proBNP 외에 어떻게 환자 중증도를 낮추고, 어떤 기준으로 환자군을 선정할지, 환자 500명 추가가 검정력과 사건 발생률 가정에 어떤 영향을 주는지 물었어요.
답: 조기 질환 환자를 더 많이 등록할 예정이고, 이는 NT-proBNP 수치가 중요한 NAC stage로 주로 정의된다고 했어요. 과거 사건 이력 등 다른 진입 기준도 활용해 혜택을 볼 가능성이 높은 환자를 찾는다고 했어요. 구체적인 사건 발생률 수치는 밝히지 않았지만, 임상시험 가정은 보수적으로 잡았고, 2,250명 규모로 보수적 사건률 가정에서도 충분한 검정력을 확보했다고 했어요.
"조기 질환 환자군은 보통 NAC stage로 정의되고, 이는 NT-proBNP 수치가 중요한 기준이에요." — Pushkal Garg
340B 규정 영향 모델링 포인트
질문 (David Lebowitz · BMO): 340B 규정이 실적 모델에서 어떤 부분(매출, 이익 등)을 중점적으로 점검해야 하는지 물었어요.
답: 주요 영향은 순수익이라고 했어요. 공급자가 340B 구매를 계속하면 할인 폭이 커져 순수익이 줄고, 건강 시스템이 WAC로 전환하거나 환자가 대체 치료 장소로 이동하면 순수익에 긍정적일 수 있다고 했어요. 공급자 선택이나 판매량 영향은 아직 예측할 수 없고, 내년 1월 경험을 보고 연말에 추가로 설명하겠다고 했어요.
"공급자가 기존 340B 구매를 유지하면 할인 폭이 커져 순수익이 줄어요." — Jeff Poulton (CFO)
2030년 매출 성장률 전망
질문 (Luca Issi · RBC): 최근 변화(2차 처방 증가, 340B 규정안, Medicare Advantage 정책)에도 2030년까지 연평균 25% 이상 매출 성장률이 여전히 가능하다고 보는지 물었어요.
답: Alnylam 2030은 폭넓은 계획이고, 9개월 동안 출시, TRITON-CM, 파이프라인 등에서 진전이 있었다고 했어요. AMVUTTRA 출시가 초기 단계이고 성장 기회가 많다고 했어요. 미국 내 치료 ATTR-CM 환자 수는 2030년까지 약 7만 5,000명으로 늘 것으로 보고, 이 중 3분의 1 처방 점유율을 목표로 하며 현재는 24%라고 했어요. 이 점유율 확보와 미국 외 지역 성장으로 목표 달성이 가능하다고 했어요. 단기적으로는 수요와 보험사 정책 변화에 대응해 나가겠다고 했어요.
"앞으로 큰 기회가 있다고 보고, 처방 의사 저변 확대에 투자하고 있어요." — Yvonne Greenstreet (CEO)