2026.8.3 실적 발표 콜 — 상업 성장과 Crinetics 인수
상업적 성장에 힘입어 2026년 전체 매출 전망을 $131억–$132억으로 올렸어요.
매출 $33억 (예상 $32억) · EPS $4.73 (예상 $4.74) · 다음 분기 회사 전망 매출 $131억–$132억
핵심 발언
"2분기 동안 CASGEVY 매출이 $7,600만을 기록해, 2026년 1분기보다 약 75% 늘었고 전년 같은 분기보다 150% 넘게 성장했어요."
"5월 말에 FDA가 IgAN 치료제 Pove의 허가 신청을 접수했고, 올해 11월 30일을 PDUFA 일정으로 정했어요."
"Crinetics의 두 주요 자산인 PALSONIFY와 Atumelnant가 합쳐서 약 $50억의 최대 매출 기회를 가진다고 보고 있어요."
질문과 답 11
VX-828 목표와 DPN 계획
질문 (Geoffrey Meacham · Citibank): VX-828과 다른 1상 자산에서 어떤 임상적 특성을 중점적으로 보나요(효과 개선, 간 모니터링 감소 등)? 그리고 JOURNAVX의 당뇨병성 말초신경병증(DPN) 관련 데이터 발표 전, 보험사나 병원이 기대나 접근성에 대해 의견을 준 게 있나요?
답: 급성 통증 치료 접근성에 집중해 왔고, DPN 관련 세부 내용은 앞으로 몇 달 내에 다룰 예정이에요. VX-828(그리고 후속 VX-581, VX-272)은 더 많은 환자가 30mmol 미만으로 내려가는 등 효과 개선과 안전성을 기대하고 있어요. 모니터링 필요성은 임상 결과에 따라 달라질 것이고, 1일 1회 복용, 약물 상호작용(DDI)과 약물 특성도 중요하게 보고 있어요.
"효과 개선 가능성, 즉 더 많은 환자가 30mmol 미만으로 내려가는 것을 기대하고 있어요." — Reshma Kewalramani (CEO)
IgAN eGFR 차이
질문 (Jessica Fye · JPMorgan): povetacicept 등 새로운 IgAN 치료제와 경쟁약들 사이에 의미 있는 eGFR 차이가 나타날까요? 차이가 있다면 어느 기간에 나타날까요?
답: 단백뇨 감소가 GFR 안정화로 이어질 것으로 보고 있고, APRIL-BAFF 억제제도 마찬가지일 것으로 기대해요. 약물 간 차별점은 단백뇨, 혈뇨, Gd-IgA1을 얼마나 줄이느냐에 달려 있고, 궁극적으로 중요한 차이는 말기 신부전(ESRD)까지 걸리는 시간이에요. 1년, 2년 GFR은 그 중간 단계로 봐요.
"단백뇨가 잘 줄어들면, 우리가 아는 바에 따르면 GFR이 안정화될 것으로 기대해요." — Reshma Kewalramani (CEO)
Inaxaplin 신속 승인 기준
질문 (Cory Kasimov · Evercore): AMPLITUDE에서 중간분석 시 어떤 데이터가 신속 승인 신청을 가능하게 하나요? 첫 데이터 공개에서 성공 기준은 무엇인가요?
답: 규제 기관과 신속 승인 가능성에 대해 합의한 기준은 중간분석의 1년 GFR이 주된 지표예요. 단백뇨도 참고하지만, 신속 승인 신청의 규제 기준은 1년 GFR에 달려 있어요.
"규제 기관과 신속 승인 신청 가능성에 대해 합의한 기준은 중간분석의 1년 GFR이에요." — Reshma Kewalramani (CEO)
통증 치료 경쟁과 zimi 출시 시점
질문 (Brian Abrahams · RBC): NaV1.8 계열 경쟁약이 늘어날 때 급성 통증 시장은 어떻게 변할까요? 1형 당뇨병에서는 VX-017과 동시 허가 신청이 zimislecel 출시 시점에 어떤 영향을 줄 수 있나요?
답: Vertex의 VX-150 이후 많은 경쟁사가 따라왔지만, Vertex는 약물 특성이 더 좋은 VX-548을 개발했어요. 비마약성 통증 치료제에 대한 업계 수요가 크고, JOURNAVX와 NaV1.7/1.8 병용 가능성에 대해 긍정적으로 보고 있어요. 1형 당뇨병에서는 zimislecel 프로그램이 1/2/3상에 있고 미국과 유럽에서 약 6만 명을 대상으로 해요. VX-017 Type O 프로그램은 약 12만 명을 대상으로 할 수 있고, Type O 프로그램을 먼저 또는 거의 동시에 출시하는 방안을 검토 중이에요. 구체적인 일정은 하반기에 안내할 예정이에요.
"미국과 유럽에서 약 6만 명을 대상으로 해요." — Reshma Kewalramani (CEO)
비 CF 매출원
질문 (Evan Seigerman · BMO): 올해 비 CF 매출 최소 $5억 목표를 유지하고 있는데, 성장의 주된 원천은 CASGEVY 환자 증가, JOURNAVX 성장, 둘 다 중 어디에 있나요?
답: 상반기 동안 CASGEVY와 JOURNAVX가 합쳐서 약 $2억 매출을 올렸고, 지금까지는 CASGEVY가 더 큰 기여를 했어요. 올해 $5억 이상 달성에는 자신 있지만, 각 매출 기여 비중에 대해서는 추가 설명을 하지 않았어요.
"올해 상반기까지 CASGEVY와 JOURNAVX가 합쳐서 약 $2억 매출을 올렸어요." — Charles Wagner (CFO)
Pove 출시와 경쟁약 eGFR
질문 (Michael Yee · UBS): 경쟁약의 eGFR 안정화 데이터가 있는 상황에서, povetacicept의 출시와 시장 기회는 어떻게 보나요?
답: 경쟁약의 eGFR 안정화는 단백뇨 감소에 따른 예상된 결과라고 봐요. Pove는 단백뇨 52% 감소, 혈뇨와 Gd-IgA1 70% 이상 감소 등 매우 강한 효과를 기대하고 있고, 한 달에 한 번, 0.46ml 소용량 오토인젝터로 환자 중심의 투약 방식을 강조해요. PDUFA 이후 출시를 기대하고 있어요.
"단백뇨는 수치상으로 업계 최고인 52% 감소, 혈뇨와 Gd-IgA1도 70% 이상 감소라는 매우 강한 수치를 기대하고 있어요." — Reshma Kewalramani (CEO)
RAINIER 데이터와 Pove의 장점
질문 (Tazeen Ahmad · BofA): 올해 RAINIER 데이터 추가 공개 계획이 있나요? gMG에서 Pove가 효능, 안전성, 투약 빈도에서 추가로 줄 수 있는 이점은 무엇인가요?
답: 가을 학회에서 RAINIER IA 전체 데이터셋을 발표할 계획이에요. gMG에서는 Pove가 세 가지 장점이 있어요: 변형된 TACI로 기존 TACI보다 더 강한 효능 가능성, 투약을 중단했다 재개할 필요가 없어 안전성과 효능에 도움, 80mg 또는 240mg 저용량 한 달 1회 자가주사로 집에서 투약 가능해요. 세 가지 모두에서 더 나은 결과를 기대하고 있어요.
"가을에 RAINIER IA 전체 데이터셋을 발표할 계획이에요." — Reshma Kewalramani (CEO)
CF 땀 염소 수치 기준
질문 (Philip Nadeau · TD Cowen): 경쟁약이 TRIKAFTA보다 더 큰 땀 염소 수치 감소를 보이면 어떻게 해석하나요? 절대 수치 기준이 중요한가요, 아니면 30mmol 미만 환자 비율이 더 중요한가요?
답: 가장 중요한 기준은 더 많은 환자가 30mmol 미만으로 내려가는 것이에요. ALYFTREK은 이미 환자의 약 3분의 2가 이 기준에 도달하고 있고, 분포가 겹치기 때문에 기준이 매우 높아요. 경쟁약도 안전성, 내약성, 약물 상호작용, 1일 1회 복용 등 조건을 충족해야 하지만, 주요 효능 기준은 30mmol 미만 환자 비율이에요.
"이런 데이터를 보면 기준이 매우 높고, 더 많은 환자가 30mmol 미만으로 내려가는 것이 핵심이에요." — Reshma Kewalramani (CEO)
AMPLIFIED 일정과 해석
질문 (Terence Flynn · Morgan Stanley): AMPLIFIED 2상 결과에 대한 기대치를 알려주실 수 있나요? 이 결과가 AMPLITUDE에 어떤 시사점을 줄 수 있나요?
답: 2상 바스켓 연구인 AMPLIFIED는 완료됐고, 올 가을 결과를 발표할 예정이에요. 이 연구는 기저 단백뇨가 0.2–0.7g이거나 당뇨병이 있는 환자에서 단백뇨 개선 효과를 보는 것이고, 이 확장 집단은 AMPLITUDE와 별도로 각각 개별적으로 연구하고 있어요.
"올 가을 결과를 발표할 예정이에요." — Reshma Kewalramani (CEO)
JOURNAVX 처방 일수
질문 (Mohit Bansal · Wells Fargo): JOURNAVX 처방 시 의사들이 몇 일분을 처방하나요? 최근 몇 분기 동안 변화가 있었나요?
답: 병원에서는 약 5일, 약국에서는 12–14일 정도 처방되고, 평균적으로 처방당 10–11일 정도예요. 이 패턴은 출시 이후 변하지 않았고, 환자가 치료받는 기관에 따라 결정돼요.
"평균적으로 JOURNAVX 처방당 약 10–11일 정도예요." — Duncan J. McKechnie
DM1 2상 데이터 기대
질문 (Eliana Merle · Barclays): DM1 프로그램에서 하반기 업데이트 시 어떤 데이터가 의미 있을까요? 이 프로그램을 다른 DM1 경쟁약과 비교하면 어떻게 보나요?
답: 이 분야에서 사용하는 여러 지표 간에 명확한 상관관계는 없다고 봐요. 2상 연구에서는 스플라이싱, vHOT(손 벌렸다 오므리기 시간), QMT(근력 기능)를 측정하는데, 스플라이싱이 중요하고 소수 환자에서 QMT와 vHOT도 함께 볼 예정이에요. 자사 올리고는 핵 안으로 들어가도록 원형 펩타이드와 결합돼 있어, 일부 다른 접근법보다 안전성·내약성 우려가 적다고 보고 있어요.
"여러 지표 중 스플라이싱이 중요하고, 근력 기능 지표도 함께 보고 있어요." — Reshma Kewalramani (CEO)