2026.8.13 실적 발표 콜 — TransCon 신제품 출시와 2분기 실적
Ascendis는 2026년 2분기에 총매출 3억 3,900만 유로를 기록했고, 이 중 제품 매출이 3억 1,500만 유로였어요.
매출 $4억 (예상 $4억) · EPS $3.29 (예상 $1.71)
핵심 발언
"미국에서 6월 30일까지 170명 이상의 고유 환자가 등록됐어요. 그 이후로도 등록이 계속 늘어 7월 말까지 220명 이상이 등록됐고, 미국에서 65% 이상이 보험 승인을 받았어요. 정말 독특한 출시라고 생각해요."
"YORVIPATH는 출시 이후 미국과 여러 국가에서 꾸준히 사용이 늘고 있어요. 이는 전 세계적으로 80만 명이 넘는 중증 희귀질환 환자들의 미충족 의료 수요를 반영한 결과예요."
"최근 78주차 COACH 임상시험 데이터에서 78주 동안 효과가 지속됐고, 안전성과 내약성에도 문제가 없었어요."
질문과 답 13
현금 흐름과 시장 확대
질문 (Jessica Fye · JPMorgan): PRV 매각 이후 올해 영업 현금 흐름에 대한 회사 전망을 어떻게 바꿔야 할까요? 또, YUVIWEL 환자 등록 중 시장 확대에서 온 비중과 기존 치료에서 전환된 비중은 각각 얼마나 되나요?
답: 유럽에서 5억 유로 이상이라는 기존 회사 전망을 다시 강조했고, YUVIWEL 출시 초기라 상한선은 지금 정하지 않는다고 했어요. 환자가 어디서 오는지 정확한 데이터는 없지만, 수요가 강하고 기존 치료에서 전환된 환자, 치료를 중단했다가 다시 시작하는 환자, 신규 환자 모두 포함된다고 했어요. 그래서 시장이 확대되고 있다고 봐요.
"네. 현금 흐름 전망에 대해 다시 말씀드리면, 5억 유로 이상입니다. 1억 유로라고 들으신 것 같은데, 5억 유로 이상이에요." — Scott Smith (CFO)
미국 내 특허 분쟁 결과
질문 (Tazeen Ahmad · BofA): YUVIWEL 관련 미국 내 특허 분쟁에서 가능한 결과는 무엇이고, 최악의 경우 지급해야 할 금액은 얼마나 될 수 있나요?
답: BioMarin과의 ongoing(진행 중인) 법적 분쟁 상황을 설명했고, 문제된 특허는 유럽에서 완전히 무효화됐다고 했어요. 미국에서는 ITC(국제무역위원회) 절차가 진행 중이고, 8월에 단독 판사 의견이 나오고 12월에 추가 ITC 조치가 있을 예정이라고 했어요. 이 분쟁이 Ascendis의 사업에 중대한 영향을 줄 것으로 보지 않는다고 강조했어요.
"지금 논의 중인 이 특허는 유럽에서 완전히 무효가 됐다는 사실이 있습니다." — Jan Mikkelsen (CEO)
초기 파이프라인 IND 계획
질문 (Gavin Clark-Gartner · Evercore): TransCon으로 매년 하나의 NCE(신약 후보물질) IND(임상시험계획)를 지원할 수 있다고 하셨는데, 올해 IND가 있을까요? 초기 파이프라인 계획은 어떻게 되나요?
답: TransCon 기반의 파트너십 NCE 2개가 개발 단계에 있고, 둘 다 NCE 기회로 보고 있다고 했어요. 하나는 이미 임상에 들어갔고, 하나는 Novo Nordisk와 함께 임상에 들어갈 예정이라고 했어요. 매년 최소 1개의 신약 후보가 임상에 진입할 것으로 기대하고, 이것이 회사의 지속 성장과 미래 파트너십에 도움이 된다고 했어요.
"올해 2개의 신약 후보가 임상시험에 들어갈 가능성이 있다고 여전히 생각합니다." — Jan Mikkelsen (CEO)
YUVIWEL 성장세와 계절성
질문 (Yaron Werber · TD Cowen): 신규 환자 시작에 계절성이 있나요? 현재 월 50명 신규 환자 수준이 지속 가능할까요? 연말까지 미국 BioMarin의 약 750명 환자 수를 넘어설 수 있을까요?
답: 출시 4개월밖에 안 돼서 앞으로의 수치를 제시하지 않고, 추세를 분석하려면 더 많은 데이터가 필요하다고 했어요. 하지만 고무적인 점은, 센터 오브 엑설런스(전문 센터)의 약 80%가 이미 YUVIWEL을 처방했고, 환자들은 기존 치료에서 전환, 치료 중단 후 재시작, 완전 신규 환자 등 다양하게 유입되고 있어 시장이 확대되고 있다고 했어요.
"4개월이라는 짧은 기간에 전체의 80% 가까운 센터가 이미 YUVIWEL을 환자에게 처방했습니다." — Jay Wu (사장)
YORVIPATH 성장 패턴
질문 (Derek Archila · Wells Fargo): YORVIPATH 성장세가 이전 분기와 비슷할 것이라고 하셨는데, 어떤 분기를 의미하나요? 올해 나머지 기간은 어떻게 예측해야 할까요?
답: 지금까지 제공한 KPI(핵심성과지표), 예를 들어 환자 등록 수 등이 앞으로도 계속될 것으로 기대한다고 했어요. 이전 분기 추세를 참고해 Q3, Q4, Q1을 예측하면 되고, KPI가 업데이트될 때까지는 보수적으로 수치를 제공해 모델링이 잘 맞도록 한다고 했어요.
"지금까지 드린 KPI, 예를 들어 환자 등록 수와 같은 지표에서 일관된 성과가 이어질 것으로 기대합니다." — Scott Smith (CFO)
저신장증 임상시험 모집군
질문 (Joseph Schwartz · Leerink): 저신장증(하이포콘드로플라지아) 3상 임상에서 등록 환자군을 어떻게 정의할 건가요? 진단받고 치료 가능한 환자 수는 기존 연골무형성증과 비교해 얼마나 되나요?
답: 과거에는 특발성 저신장(ISS)으로 분류됐던 많은 아이들이 유전자 검사로 FGFR3 변이가 확인되면서 재분류되고 있다고 했어요. 유전자 검사가 늘면서 ISS 환자군은 줄고 있고, 임상시험 등록 기준도 유전자와 표현형(겉으로 드러나는 특징) 기준을 반영할 것이라고 했어요. 이번 임상도 그 중 하나의 경로를 따르고 있다고 했어요.
"그리고 더 많은 유전자 검사를 하게 됩니다." — Jan Mikkelsen (CEO)
팔 길이와 삶의 질 데이터
질문 (Daniel Bronder · Cantor): COACH 임상에서 삶의 질 지표, 특히 팔 길이와 다른 이점에 대해 더 설명해주실 수 있나요?
답: COACH는 TransCon 성장호르몬과 TransCon CNP의 병용 임상시험이고, 52주 데이터가 발표됐다고 했어요. 병용 요법이 단독 요법보다 팔 길이 증가 효과가 크다고 강조했고, 병용 요법으로 팔 길이가 늘어나면 사지 연장 수술을 피할 수도 있다고 했어요.
"병용 요법에서 팔 길이가 전례 없이 늘어났는데, TransCon CNP를 처음 쓰는 군에서는 9.4cm, 이미 쓰던 군에서는 7.9cm 늘었습니다." — Scott Smith (CFO)
YORVIPATH 처방 및 등록 수치
질문 (Yun Zhong · Wedbush): YORVIPATH 처방 수치를 공개한 적이 있나요? 더 구체적인 수치를 줄 수 있나요? 곧 매출 전망도 발표할 계획인가요?
답: 미국에서 분기마다 약 1,000명의 신규 환자가 꾸준히 등록된다고 여러 번 밝혔고, 원래는 반복해서 발표하지 않으려 했지만 Q1 이후 다시 공개했다고 했어요. 앞으로는 YUVIWEL의 고유 처방 등록 수치를 제공할 예정이고, 기존에 제공한 수치는 변동이 없으면 그대로 적용하면 된다고 했어요.
"여기서 말하는 건 미국에서 분기마다 약 1,000명의 신규 환자가 있다는 것이고, 저희는 이 수치가 크게 달라질 거라고 보지 않습니다." — Jan Mikkelsen (CEO)
법적 합의 가능성
질문 (Alexander Thompson · Stifel): BioMarin과의 분쟁, 공익적 논거 등을 고려할 때 합의가 현실적인 시나리오인가요?
답: 짧게 답하면서 유연성과 환자 중심을 강조했어요. 환자에게 가장 좋은 선택을 항상 하겠다고 했어요.
"제가 정말 하고 싶은 일 중 하나는, 항상 환자에게 가장 좋은 선택을 하는 것입니다." — Jan Mikkelsen (CEO)
YORVIPATH 중도 이탈과 재승인
질문 (Maxwell Skor · Morgan Stanley): 중도 이탈은 여전히 용량 조절(타이트레이션) 시기에 주로 발생하나요? 재승인 추이는 어떤가요?
답: 대부분의 이탈은 용량 조절 기간에 발생하고, 이 시기를 넘기면 이탈률이 크게 줄어든다고 했어요. 재승인은 일상적인 절차이고 특별히 문제가 될 만한 이슈는 없다고 했어요. 환자 유지율을 높이기 위해 처방 전부터 치료 전 과정에 걸쳐 환자 지원 인력을 늘렸다고 했어요.
"앞서 말씀드린 것처럼, 이탈의 대부분은 용량 조절 기간에 발생합니다. 이때 환자가 가장 많은 변화를 겪고, 추가 교육과 더 밀착된 지원이 필요하다고 봅니다." — Jay Wu (사장)
YUVIWEL 조기 접근 프로그램과 해외 계획
질문 (Eric Joseph · Citi): YUVIWEL의 조기 접근 프로그램은 어디서 운영 중인가요? 이전 치료 이력에 따라 자격이 달라지나요? 올해 이 프로그램이 실적에 의미 있는 영향을 줄 수 있을까요?
답: Ascendis는 이미 이전 희귀질환 제품으로 전 세계 2만 명 이상의 환자를 지원하는 글로벌 상업화 및 환자 지원 인프라를 갖추고 있고, 35개국 이상에서 운영 중이라고 했어요. 이 인프라를 YUVIWEL에도 활용하고, 미국 외 지역 환자도 지원할 예정이에요. 연말에 해외 사업 계획을 추가로 안내할 예정이라고 했어요.
"저희 시스템은 35개국 이상에서 이미 운영되고 있습니다." — Jan Mikkelsen (CEO)
해외 유통과 파트너십
질문 (RBC CM): 전환 환자와 신규 환자 비중에 대한 회사의 판단이 공개 수치와 일치하나요? 해외 사업은 직접 하나요, 아니면 파트너와 하나요?
답: 공개된 수치를 회사가 직접 확인할 수 있는 데이터가 없어 일치 여부를 말할 수 없다고 했어요. 해외 사업은 3가지 모델이 있는데, 직접 진출하는 시장, 약 80개국에서의 판매·유통, 일본·중국에서의 파트너십이 있다고 했어요. 이미 인프라가 구축돼 있고, 일부 유럽 시장에서는 Q4에 승인을 기대한다고 했어요.
"추가 계약을 새로 맺을 필요 없이, 모든 준비가 이미 되어 있습니다." — Jan Mikkelsen (CEO)
YORVIPATH 용량 확대와 주 1회 제형
질문 (Faisal Khurshid · Jefferies): 미국에서 최대 60까지 용량 확대를 라벨에 반영하는 진행 상황과, 주 1회 YORVIPATH 제형에 대한 소식이 있나요?
답: 미국에서 30–60 용량 범위를 평가하는 임상시험이 빠르게 등록되고 있고, FDA 설계와도 일치한다고 했어요. 빠른 등록을 통해 라벨 확대를 기대한다고 했어요. 주 1회 YORVIPATH는 별다른 소식은 없고, 현재도 개발 중이며, 안정적으로 용량을 맞춘 환자에게 지원하는 옵션으로 보고 있다고 했어요. 회사의 주요 전략 변화는 아니라고 했어요.
"현재 미국에서 30–60 용량 범위를 평가하는 임상시험이 FDA가 원하는 설계에 맞춰 빠르게 등록되고 있습니다." — Jan Mikkelsen (CEO)